Daily Mail【犹他州教授相信她即将取得阿尔茨海默氏症的突破性进展-因为她的药物导致小鼠症状 “完全逆转”。】
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Daily Mail【犹他州教授相信她即将取得阿尔茨海默氏症的突破性进展--因为她的药物导致小鼠症状 “完全逆转”。】
卡西迪-莫里森(Cassidy Morrison)每日邮报网高级健康记者 | 2024年5月13日
唐娜.J.克罗斯(Donna J Cross)医生先是目睹阿尔茨海默氏症夺走了她祖母的独立性、个性,最终夺走了她的生命。
现在,这种疾病又侵袭了她公公的大脑,公公现在也面临着同样缓慢而令人心碎的衰退。
对他们来说可能为时已晚,但克罗斯医生希望拯救数百万被诊断出患有这种耗费智力疾病的人。
她相信自己即将取得突破性进展,因为一种重新利用的抗癌药物能够 “完全逆转 ”阿尔茨海默氏症小鼠的认知能力衰退。
“这是我的激情所在。它开始时对我来说是个人的;现在仍然如此,“克罗斯博士说。
过去十年中,数十种减缓痴呆症认知能力下降的药物都未能显示出真正的疗效。研究人员转而研究成熟的药物,希望利用现有的药物尽快为患者带来可行的阿尔茨海默氏症治疗方法。
克罗斯博士锁定了紫杉醇(Paclitaxel),这是一种于 1992 年获得美国食品及药物管理局批准的化疗药物。
它的作用原理是与一种蛋白质结合,这种蛋白质构成细胞的支撑结构,帮助细胞分裂和扩散。通过支撑这些结构,这种药物能够阻止细胞分裂成两个新细胞,而这正是癌症的生长方式。
这种药物还能激活某些途径,最终杀死受损细胞。
克罗斯博士在过去十年中进行的研究表明,这种药物还能加强神经元结构,而随着阿尔茨海默病的发展,神经元结构会逐渐受损。
当她给患有阿尔茨海默氏症的小鼠鼻子里注射这种药物时,取得了重大突破。
据《德塞拉特新闻》(Deseret News)报道,这种药物 “完全逆转了它们的认知缺陷”。
对于克罗斯博士和其他研究人员来说,这一发现是一个重大胜利,尤其是考虑到针对阿尔茨海默氏症的一个长期公认的标志性症状的药物已经失败了很长时间。
与从头开始开发一种可能最终都不会起作用的新型药物相比,将目标锁定在一种成熟的抗癌药物上可能会在更短的时间内推出新一轮已获批准的治疗该疾病的药物。
克罗斯博士说:"这是否会在人类身上发生,我们还有很多工作要做。”
我们不仅能治疗阿尔茨海默氏症,还能治疗任何类型的痴呆症: 肌萎缩性脊髓侧索硬化症、帕金森氏症、多发性硬化症、脊髓损伤,任何一种神经细胞正在死亡的疾病。
她需要研制出一种能穿过人体血脑屏障(BBB)的药物,而这并非易事。
血脑屏障是一个由血管和组织组成的网络,它是大脑内部的保护层,保护大脑免受有毒物质的侵害。
许多药物都无法穿过人脑周围的这层保护层,这对抗癌药物等来说是一个重大障碍。
但克罗斯博士发现,通过鼻腔给药能有效穿过小鼠的BBB,想必对人类也同样有效。
下一步是为临床试验做准备,这是一项昂贵的工作,但投资回报可能是无价的。
她说:"尽管对我的祖母来说为时已晚,对我的岳父来说也可能为时已晚,但对世界上许许多多的人来说并不晚,这就是为什么我们必须继续前进。”
为了寻求治疗方法,她在密歇根大学获得了神经科学博士学位。
随后,她前往华盛顿大学,最后来到犹他大学,目前担任神经成像和生物技术实验室负责人。
这就是金德里希(亨利)-科佩切克博士和杨纪元(简)博士出现的地方。
这两位大学化学家的办公室就在克罗斯博士办公室的隔壁。
她开始与他们合作开发药物,并准备进行临床试验。
克罗斯博士说:"这些人是摇滚明星。我是作为一个对治疗神经系统疾病感兴趣的脑力劳动者来到他们身边的,而他们是药物开发人员/药物输送人员。因为我们的专业领域不同,所以合作非常紧密。”
据估计,有 600 万美国人患有阿尔茨海默氏症,其中大多数人年龄在 65 岁或以上。
目前,阿尔茨海默氏症还没有治愈的方法,不过有一些治疗方法可以延缓疾病的发展。
据信,阿尔茨海默氏症源于大脑中名为β淀粉样蛋白的粘性蛋白质的堆积。
罹患阿尔茨海默氏症的大脑会过量产生生成β淀粉样蛋白的前体蛋白质,这些蛋白质形状异常,聚集成团。
这些团块会破坏神经元的正常功能,扰乱细胞信号通路,最终杀死细胞。
但是,针对淀粉样蛋白的药物却屡试不爽,在显示微弱疗效的同时,也增加了脑出血的风险,这让人们对阿尔茨海默氏症的病因以及如何最好地阻止其杀死脑细胞的进程产生了怀疑。
克罗斯博士将在本周举行的阿尔茨海默氏症与护理教育大会上介绍她的研究。
原文链接:(中文翻译出自翻译软件,仅供参考。)
https://www.dailymail.co.uk/health/article-13412647/Utah-Alzheimers-breakthrough-drug.html
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